))
Movement disorders and mRNA therapy in Arginosuccinic aciduria
Manage episode 398846665 series 3001064
Nội dung được cung cấp bởi JIMD Podcasts and Journal of Inherited Metabolic Disease. Tất cả nội dung podcast bao gồm các tập, đồ họa và mô tả podcast đều được JIMD Podcasts and Journal of Inherited Metabolic Disease hoặc đối tác nền tảng podcast của họ tải lên và cung cấp trực tiếp. Nếu bạn cho rằng ai đó đang sử dụng tác phẩm có bản quyền của bạn mà không có sự cho phép của bạn, bạn có thể làm theo quy trình được nêu ở đây https://vi.player.fm/legal.
Dr Sonam Gurung and Dr Julien Baruteau discuss movement disorders in Arginosuccinic aciduria and explain how recent work with mRNA therapy shows potential as a treatment in this condition. The incidence of movement disorder increases with age and contrasts with subtle and limited neuroimaging abnormalities in argininosuccinic aciduria Gurung et al https://doi.org/10.1002/jimd.12691 mRNA therapy corrects defective glutathione metabolism and restores ureagenesis in preclinical argininosuccinic aciduria Gurung et al https://doi.org/10.1126/scitranslmed.adh1334
…
continue reading
172 tập
Chia sẻ
