La nuda verità - Distrofia Muscolare di Duchenne, giornata mondiale con bambini e ragazzi rimasti senza il farmaco Translarna. L'appello europeo - Puntata del 8/09/2024

Radio Radicale - La nuda verità

L'appello di Elena Semenzato, madre di Leonardo, affetto da DMD mutazione non-senso in rappresentanza delle 800 famiglie europee accompagnato da una foto di Leonardo ed Edoardo, bambini malati di distrofia di Duchenne. Il 7 settembre 2024, è la giornata mondiale di sensibilizzazione sulla Distrofia Muscolare di Duchenne. Leonardo ed Edoardo, sono due dei nostri figli (800 circa in tutta Europa), affetti da DMD con mutazione nonsenso. Quei bambini e ragazzi a cui CHMP di EMA (Agenzia Europea del Farmaco) intende togliere il farmaco Translarna. Dopo un anno esatto, ci ritroviamo punto e a capo: con il farmaco garantito fino a dicembre 2024, e dopo, il vuoto. Nonostante la richiesta della Commissione Europea all’Agenzia del Farmaco Europea di rivedere la decisione negativa e di non ignorare i Real World Data, CHMP (EMA) sembra non voler dare ascolto. Ora la pazienza è finita e siamo molto arrabbiati. Dopo un anno di attese, lotte, forti sofferenze psicologiche e rimpalli decisionali crediamo qualsiasi genitore lo sarebbe. Nel frattempo, nessun altro nuovo farmaco è stato approvato da EMA in UE per la Duchenne. Stiamo infatti anche attendendo da ormai ben un anno approvazione di un altro farmaco, Givinostat. Si tratta di un farmaco dal diverso funzionamento che NON sostituisce Translarna, ma che potenzialmente combinato a Translarna permetterebbe un doppio rallentamento della patologia. Perché ad oggi purtroppo non esiste il farmaco miracoloso che blocca la Duchenne, patologia degenerativa grave che continua a mietere vittime, ultimo da poco un ragazzo di 25 anni. Ora noi genitori ANCORA ci chiediamo: COSA DOBBIAMO FARE PER PRETENDERE GIUSTIZIA? Non basta la richiesta congiunta di tre associazioni (UILDM Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare / PARENT PROJECT APS / UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare), non basta la richiesta scritta di trenta clinici italiani tra cui esperti mondiali di patologia, non basta nemmeno la richiesta della CE. Dopo un anno e niente di concluso ci troviamo costretti, se non ascoltati, ad interrogare la Corte di Giustizia. I nostri figli non perderanno il diritto alla cura, il diritto di scelta terapeutica e le migliori condizioni di vita possibili